El sorafenib, aprobado por la FDA para ciertos cánceres, inhibe en laboratorio una proteína esencial del parásito Trypanosoma cruzi y podría convertirse en terapia para la fase crónica de la enfermedad de Chagas
La enfermedad de Chagas sigue siendo una de las principales causas de cardiopatía infecciosa en América Latina. En su fase crónica, las opciones terapéuticas actuales son limitadas y poco efectivas. Ahora, un equipo de investigación del CONICET y de la Universidad Nacional de San Martín (UNSAM) logró un avance significativo: descubrió que un fármaco ya aprobado para ciertos tipos de cáncer podría ser reposicionado para combatir esta enfermedad, abriendo una vía potencialmente más rápida y eficaz para el tratamiento de pacientes crónicos. Los resultados fueron publicados en la revista Frontiers in Microbiology.
Un blanco terapéutico estratégico
La investigación liderada por Gabriela Levy, del Instituto de Investigaciones Biotecnológicas (IIBio, CONICET-UNSAM), se centró en una proteína llamada TcSR62, esencial para el metabolismo y la supervivencia del parásito Trypanosoma cruzi, causante del Chagas. A través de herramientas bioinformáticas, el equipo buscó entre medicamentos ya aprobados aquellos capaces de unirse e inhibir esta proteína. Gracias a una colaboración con el grupo de Timothy Cardozo en la Universidad de Nueva York (NYU), identificaron al sorafenib como el candidato más prometedor.
En pruebas in vitro, el sorafenib mostró una notable capacidad para eliminar tanto las formas infectivas como replicativas del parásito, sin afectar significativamente las células huésped. Esto posiciona a TcSR62 como un blanco terapéutico de alto interés y al sorafenib como una alternativa viable para el reposicionamiento farmacológico.
Ventajas de un fármaco ya aprobado
Utilizar un medicamento ya aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) implica múltiples beneficios: su perfil de seguridad, sus efectos secundarios y sus vías de administración ya están bien caracterizados, lo que reduce tiempos, costos y riesgos en el proceso de desarrollo de un nuevo tratamiento.
«Esto podría acelerar la llegada de un nuevo tratamiento para pacientes con enfermedad de Chagas en fase crónica, quienes actualmente no cuentan con alternativas satisfactorias», señala Levy. Además, resalta que el uso de sorafenib podría simplificar la transición hacia estudios clínicos, un paso fundamental para validar su eficacia en seres humanos.
Próximos pasos hacia la validación
El equipo de investigación planea ahora evaluar la eficacia del sorafenib en modelos animales de infección crónica y explorar su potencial combinado con drogas actualmente aprobadas como el benznidazol. Esta estrategia busca no solo mejorar los índices de curación, sino también disminuir los efectos adversos, optimizando las terapias disponibles.
«Nuestra expectativa es lograr un tratamiento farmacológico que supere en eficacia y seguridad a las opciones actuales para los pacientes crónicos», indica Levy.
Del estudio también participaron Agustina Chidichimo, Clara Corso, Valeria Tekiel y Javier De Gaudenzi (IIBio-CONICET-UNSAM), Analía Níttolo (Comisión de Investigaciones Científicas de la Provincia de Buenos Aires y Universidad Nacional de La Matanza), y Ana L. Benacerraf (NYU), reflejando un esfuerzo interdisciplinario de alcance internacional.
Un horizonte más cercano para nuevos tratamientos
El Chagas continúa siendo una enfermedad desatendida. La posibilidad de reposicionar un fármaco como sorafenib podría cambiar ese escenario, abriendo el camino hacia nuevas terapias más accesibles y efectivas para millones de personas afectadas en América Latina y el mundo.
«Este avance representa no solo una oportunidad para mejorar la calidad de vida de los pacientes, sino también un ejemplo de cómo la ciencia puede encontrar soluciones innovadoras reutilizando conocimientos existentes», concluye Levy.
Referencia bibliográfica:
Níttolo, A. G., Chidichimo, A. M., Benacerraf, A. L., Cardozo, T., Corso, M. C., Tekiel, V., De Gaudenzi, Javier G. & Levy, G. V. (2025). TcSR62, an RNA-binding protein, as a new potential target for anti-trypanocidal agents. Frontiers in Microbiology, 16, 1539778.
Por Daniel Ventuñuk
En base al artículo de Bruno Geller
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